培美曲塞是一种多靶点叶酸拮抗剂，通过破坏细胞复制所必须的关键的叶酸依赖性代谢过程，从而抑制细胞复制，产生抗肿瘤活性。用于非鳞状非小细胞肺癌的一线、二线、维持治疗，与顺铂联合治疗无法手术的恶性胸膜间皮瘤。

对于非鳞状非小细胞肺癌，一线化疗显著延长生存期，二线化疗新标准，全线化疗改善无毒生存。培美曲塞联合顺铂一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌优于多西紫杉醇、吉西他滨分别与顺铂的联用，显著延长患者的生存期，且化疗毒副反应低。二线治疗非鳞性非小细胞肺癌疗效优于多西他赛。换药维持和同药维持，显著延长患者的无进展生存期和总生存期。培美曲塞联合卡铂治疗老年中晚期食管癌的临床疗效可靠。

培美曲塞在美国国家综合癌症网络临床实践指南中的明确治疗地位